搜索结果: 1-4 共查到“药学其它学科 罕见病”相关记录4条 . 查询时间(0.356 秒)
美国呼吁FDA成立工作组，推动罕见病药物研发
FDA 罕见病 药物研发 药品审评中心
2023/5/21
“我们敦促成立一个FDA特别工作组，由来自处理罕见病治疗申请的所有部门、办公室和中心的领导人组成，全面审查政策和程序的不一致和不足之处，以及最佳的实践方式，并向政府和国会提供具体的改进建议。”
关爱“罕见” 点亮生命之光——我国加速破解罕见病诊疗和用药保障之困
罕见病诊疗 戈谢病 国际罕见病日 药物研发
2023/3/1
“肚大如鼓”的戈谢病，经常不自主抽搐的亨廷顿舞蹈症，一碰易碎的“瓷娃娃”……这些少见的病名背后，是罕见病患者求医问药的艰辛不易。
北京大学药学院夏青课题组利用基因密码子重编码技术治疗无义突变罕见病（图）
PTC疾病 基因密码子技术 UAA 罕见病治疗
2021/8/11
2021年8月2日，Nature Biomedical Engineering在线发表了夏青团队的研究成果“Restoration of dystrophin expression in mice by suppressing a nonsense mutation through the incorporation of unnatural amino acids”的研究论文，该研究首次实现了利...
欧洲批准一种治疗罕见病新药上市
欧洲 新药
2009/4/28
总部位于瑞士日内瓦的默克集团的最大子公司默克—雪兰诺日前宣布，欧洲委员会已批准该公司生产的新药Kuvan——可用于治疗苯丙酮尿症（PKU）或高苯丙氨酸血症（HPA）——上市。此前欧洲药物审评局向Kuvan颁发了孤儿药证书。孤儿药是指用于罕见病、但商业价值较小、没有药厂愿意投资开发的药物。在美国或欧盟获得孤儿药资格的药物，可得到减税等优惠。